中国网财经12月11日讯 辉瑞公司日前公布了关键III期BASIS临床研究(NCT03938792)的结果，该研究评价了marstacimab在治疗不伴抑制物的重型血友病A和中重型至重型血友病B患者中的效果。

　　BASIS研究结果显示，marstacimab在降低年化出血率(ABR)方面具有显着的统计学意义和临床相关性。这些研究结果今日在圣地亚哥举行的第65届美国血液学会(ASH)年会期间进行了公布。

　　Marstacimab是新型抗组织因子途径抑制剂(TFPI)，其初始给药方案为每周一次300mg固定剂量(非基于体重)，随后每周一次150 mg固定剂量。相比常规预防治疗和按需治疗，marstacimab可使体内不伴抑制物的血友病A及血友病B患者的年化出血率分别降低35%和92%。Marstacimab的安全性与I/II期研究结果保持一致，耐受性良好。这一非因子疗法有望改变过去因子疗法一周多次、静脉输注给患者及其家人带来的心理负担和用药负担。

　　辉瑞全球产品开发高级副总裁、内科和医院诊疗领域首席开发官James Rusnak博士表示，五十多年来，静脉注射凝血因子是血友病A和血友病B的常规治疗方案，意味着患者每周通常需要进行多次注射。“基于现有的研究数据，我们相信marstacimab能够更好地兼顾安全性与有效性，为血友病患者提供皮下注射的选择，并显着降低出血风险。期待这一药物能够尽快惠及体内不伴抑制物的血友病A及血友病B患者。”

　　麦克马斯特大学医学院助理教授Davide Matino博士表示，患者在12个月的治疗期内年化出血率显着下降，且在长期随访中能持续保持。这些结果表明，marstacimab通过每周以固定剂量皮下注射给药，有望满足体内不伴抑制物的血友病A及血友病B患者的不同需求，且对临床不良反应的监测要求较低。

　　据悉，中国将与全球同步递交上市注册申请，争取成为第一批上市的国家之一，为中国患者带来最新的前沿突破疗法。目前，辉瑞有三款血友病创新治疗方案处于III期临床阶段，除BASIS研究外，还在开展两款基因疗法fidanacogene elaparvovec和giroctocogene fitelparvovec的研究，分别用于治疗成人血友病B和血友病A患者。